Bevor ein Medikament auf den Markt kommt, wird es umfassend in Studien geprüft. Zuerst untersuchen Forschende den neuen Wirkstoff in Labor- und in Tierversuchen. Hat der Wirkstoff diese Überprüfung bestanden, findet die erste Studie statt, an der Menschen teilnehmen. Erweist sich der Wirkstoff als verträglich und sicher, folgen weitere Studienphasen. Jedes Medikament muss mehrere Studienphasen durchlaufen, bevor es von den jeweiligen Behörden zugelassen werden kann.

• Phase-1-Studien: Eine kleine Anzahl Menschen erhält den neuen Wirkstoff. Der Schwerpunkt lieg darauf, die Verträglichkeit, die Verabreichung und die Dosis zu untersuchen.

• Phase-2-Studien: Eine etwas größere Anzahl an Studienteilnehmenden erhält den neuen Wirkstoff. Neben der Dosis und der Verträglichkeit wird auch die Wirksamkeit untersucht.

Studien der Phase 1 und 2 nennt man auch frühe Studien.

• Phase-3-Studien: Hier muss der Wirkstoff an einer meist großen Gruppe von Menschen zeigen, wie wirksam er ist. Dafür wird das neue Medikament mit der aktuellen Standardtherapie oder einem Scheinmedikament Ein Präparat ohne Wirkstoff wird Placebo oder Scheinmedikament genannt. Placebos helfen dabei, in  Studien die Wirksamkeit von neuen Medikamenten zu untersuchen. Dabei werden Gruppen von Teilnehmenden verglichen, die entweder das zu testende Medikament oder ein Scheinmedikament erhalten. (Placebo) verglichen. Ist die Phase-3-Studie erfolgreich, kann die Zulassung des Medikaments beantragt werden.

• Phase-4-Studien: Nach Zulassung des neuen Medikaments wird es weiter erforscht. Eine Frage ist zum Beispiel, wie das Medikament wirkt, wenn es mit anderen Medikamenten zusammen eingenommen wird.